Massachusetts Eye and Ear y Massachusetts General Hospital avanzando en la nueva vacuna para el COVID-19 basada en un gen experimental, AAVCOVID

BOSTON - Massachusetts Eye and Ear y Massachusetts General Hospital, miembros de Mass General Brigham, anunciaron hoy el progreso hacia la prueba y el desarrollo de una vacuna experimental llamada AAVCOVID, un novedoso candidato a vacuna basada en genes contra el SARS-CoV2, el virus que causa el COVID-19.

El programa de vacunas AAVCOVID se desarrolló en el laboratorio de Luk del H. Vandenberghe, PhD, director del Grousbeck Gene Therapy Center en Massachusetts Eye and Ear y Profesor Asociado de Oftalmología en la Escuela de Medicina de Harvard. Actualmente está en desarrollo preclínico con un plan para comenzar las pruebas clínicas en humanos a finales de este año. El Dr. Mason Freeman, director y fundador del Mass General Translational Research Center, está dirigiendo los esfuerzos para desarrollar los estudios clínicos destinados a establecer la seguridad y la eficacia de la vacuna experimental.

El Programa de Vacunas AAVCOVID es una estrategia única de vacunas basadas en genes que utiliza el vector viral adeno-asociado (AAV), una tecnología de transferencia de genes clínicamente establecida que aprovecha las propiedades de un portador viral inofensivo. El AAV se utiliza para entregar secuencias genéticas del antígeno Spike del SARS-CoV-2 para que el cuerpo pueda desarrollar una respuesta inmunológica al coronavirus. La tecnología del AAV se ha utilizado ampliamente en el campo de la terapia génica, y se dispone de una experiencia y capacidad sustanciales para la fabricación y el uso clínico de medicamentos basados en el AAV. En los últimos años, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado dos medicamentos basados en el AAV.

El candidato a la vacuna AAVCOVID será administrado por una inyección intramuscular. Actualmente, se están realizando pruebas en modelos animales y se han iniciado las actividades iniciales de fabricación. Basándose en los hallazgos preclínicos, uno o más candidatos avanzarán a la fase clínica de las pruebas en humanos.

Si bien en todo el mundo se están desarrollando varios tipos de vacunas para el COVID-19, la tecnología del AAV ofrece varias ventajas claras, entre ellas su adaptabilidad y su potencial para provocar una respuesta inmunológica beneficiosa en las personas. Además, otras versiones de la tecnología de AAV se han probado en la clínica durante más de dos décadas con un historial de seguridad favorable.

"El AAV es una tecnología superior para la entrega segura y eficiente de genes, y las tecnologías únicas que estamos aplicando en AAVCOVID apoyan el potencial para que se induzca una inmunidad potente al SARS-CoV-2 a partir de una sola inyección," dijo el Dr. Vandenberghe. "En una crisis, podemos aprovechar el poder de la biología molecular y desarrollar un proyecto de vacuna en semanas, y eso es lo que se hizo aquí. Ahora, se necesitan estudios clínicos para establecer la seguridad y la eficacia de nuestro novedoso enfoque," dijo.

"Aunque muchas organizaciones se dedican a generar candidatos a la vacuna para prevenir la enfermedad COVID-19, no se sabe aún cuál será el mejor enfoque," dijo el Dr. Freeman. "El método de vacunación único del Dr. Vandenberghe aporta un enfoque elegante, novedoso y extremadamente creativo para cumplir nuestro objetivo: proteger a nuestros pacientes más vulnerables, así como a los trabajadores sanitarios que los atienden durante este y futuros brotes virales."

El equipo está asesorado por expertos de Massachusetts General Hospital y el Fondo de Innovación Mass General Brigham e incluye la participación profunda de expertos de la industria con experiencia en el desarrollo de vacunas, asuntos regulatorios y fabricación. La investigación está financiada por el apoyo filantrópico dirigido por Wyc Grousbeck, propietario y CEO de los Boston Celtics y presidente de Mass Eye and Ear, su esposa Emilia Fazzalari, CEO de Cinco Spirits Group LLC, la familia Grousbeck, y otros.

"Así es como se ve la innovación. Es una combinación tanto del conocimiento científico del Dr. Vandenberghe y su equipo como del espíritu ágil y de colaboración de las instituciones y los donantes que se han unido para hacer que este programa pase de ser una idea a un candidato a vacuna prometedor a la velocidad de un rayo," dijo Joan W. Miller, MD, Jefe de Oftalmología de Mass Eye and Ear, Massachusetts General Hospital, y Brigham and Women's Hospital, y Presidenta de Oftalmología; y David Glendenning Cogan, Profesor de Oftalmología en la Facultad de Medicina de Harvard.

"Estamos profundamente agradecidos a todos los involucrados en esta colaboración, y especialmente a los donantes que generosamente se adelantaron para encabezar la financiación inicial de este programa," dijo John Fernández, Presidente de Mass Eye and Ear.

"La pandemia del coronavirus sin precedentes nos ha desafiado a todos, y su superación exige el mejor pensamiento y las ideas más creativas de nuestros equipos científicos y clínicos apoyados y fortalecidos por nuestras comunidades filantrópicas," dijo Peter L. Slavin, MD, Presidente de Mass General. "Este espíritu colectivo de innovación, resolución y generosidad es el arma más poderosa que tenemos para luchar contra este formidable virus."

Acerca de la tecnología AAVCOVID
El Programa de Vacunas AAVCOVID es una estrategia de vacunas basadas en genes que busca entregar secuencias genéticas del SARS-CoV-2 utilizando un vector de virus adeno-asociado (AAV), un virus inofensivo que sirve como vehículo de entrega en el cuerpo.

La vacunación con AAVCOVID suministra el código genético de los antígenos de la proteína Spike del SARS-CoV-2 tras una inyección intramuscular de baja dosis, que está diseñada para provocar una respuesta inmunológica para prevenir la infección. Este enfoque está respaldado por una amplia experiencia en la seguridad de la plataforma tecnológica de AAV en otras enfermedades, incluyendo el uso de AAV en dos medicamentos aprobados por la FDA, y estudios preclínicos sobre inmunogenicidad.

El Dr. Vandenberghe y su laboratorio comenzaron a trabajar en la vacuna a mediados de enero tras el brote de Wuhan y la primera publicación de secuencias genéticas del nuevo coronavirus. Utilizando un AAV específico con propiedades de vacuna deseables, el programa busca inducir la inmunidad para prevenir la infección y/o la enfermedad en poblaciones sanas.

El AAV es también una tecnología rápidamente adaptable. Si surge una nueva variación del virus del SARS-CoV-2, el código genético dentro de la vacuna AAVCOVID puede ser intercambiado por un código genético actualizado y procesado en una vacuna actualizada en semanas, según los investigadores.

Este programa multi-institucional está dirigido por el investigador principal Luk H. Vandenberghe, PhD, el presidente de la Familia Grousbeck en terapia génica en Mass. Eye and Ear, quien es un líder mundialmente reconocido y pionero de la transferencia de genes virales y la transferencia de genes terapéuticos. El Dr. Vandenberghe trabaja en conjunto con el Dr. Mason Freeman, quien se desempeña como Director del Translational Medicine Group del Centro de Biología Computacional e Integradora de Mass General y es Profesor de Medicina en la Facultad de Medicina de Harvard.

Para más información sobre la vacuna AAVCOVID y las biografías de los investigadores, por favor visite: https://masseyeandear.org/covid-19/vaccine

Acerca de Massachusetts Eye and Ear
Massachusetts Eye and Ear, fundado en 1824, es un centro internacional para el tratamiento y la investigación y un hospital docente de la Escuela de Medicina de Harvard. Un miembro de Mass General Brigham, Mass. Eye and Ear se especializa en oftalmología (cuidado de los ojos) y otorrinolaringología - cirugía de cabeza y cuello (cuidado de los oídos, nariz y garganta). Los médicos de Mass. Eye and Ear proporcionan cuidados que van desde los rutinarios hasta los más complejos. También es el hogar de la mayor comunidad de investigadores de la audición y la visión del mundo. Los científicos de Mass. Eye and Ear tienen como misión descubrir las condiciones biológicas básicas subyacentes que afectan a los ojos, los oídos, la nariz, la garganta, la cabeza y el cuello, y desarrollar nuevos tratamientos y curas. En la "Encuesta de los mejores hospitales" de 2019-2020, U.S. News & World Report clasificó a Mass. Eye and Ear como la institución número 4 a nivel nacional para el cuidado de los ojos y número 2 para el cuidado de los oídos, nariz y garganta. Para más información sobre el cuidado e investigación en Mass. Eye and Ear, visite nuestro blog, Focus, y síganos en Instagram, Twitter y Facebook.

Acerca de Massachusetts General Hospital
Massachusetts General Hospital, fundado en 1811, es el hospital docente original y más grande de la Facultad de Medicina de Harvard. El Mass General Research Institute lleva a cabo el programa de investigación hospitalaria más grande de la nación, con un presupuesto anual de investigación de más de 1 billón de dólares y comprende más de 8.500 investigadores que trabajan en más de 30 institutos, centros y departamentos. En agosto de 2019, Mass General fue nombrado una vez más como el número 2 a nivel nacional por U.S. News & World Report en su lista de "Los Mejores Hospitales de Estados Unidos."

Acerca del Departamento de Oftalmología de la Facultad de Medicina de Harvard
El Departamento de Oftalmología de la Facultad de Medicina de Harvard es uno de los principales y más grandes departamentos académicos de oftalmología de la nación. Está compuesto por nueve filiales (Massachusetts Eye and Ear, el cual es la base de Schepens Eye Research Institute; Massachusetts General Hospital; Brigham and Women’s Hospital; Boston Children’s Hospital; Beth Israel Deaconess Medical Center; Joslin Diabetes Center/Beetham Eye Institute; Veterans Affairs Boston Healthcare System; Veterans Affairs Maine Healthcare System; y Cambridge Health Alliance) y varios asociados internacionales, el departamento aprovecha los recursos de un equipo mundial para alcanzar un objetivo singular: erradicar las enfermedades que causan ceguera para que todos los niños que nacen hoy en día puedan ver durante toda su vida. Establecido formalmente en 1871, el departamento está comprometido con su triple misión de proporcionar atención clínica de primera clase, realizar investigaciones transformadoras y proporcionar formación de primera línea a los líderes del mañana en oftalmología.

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Translation of "Massachusetts Eye and Ear and Massachusetts General Hospital Advancing Novel Experimental Gene-based COVID-19 Vaccine, AAVCOVID," published on May 5, 2020.