Press ReleaseJul | 8 | 2021
Bradley Hyman, MD, PhDLa tecnología funcionó tal y como esperábamos: reduciendo la tau de forma sustancial durante todo el tiempo de observación.
BOSTON – Los investigadores han utilizado una estrategia de ingeniería genética para reducir drásticamente los niveles de tau—una proteína clave que se acumula y se enreda en el cerebro durante el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer—en un modelo animal de la enfermedad. Los resultados, que proceden de investigadores de Massachusetts General Hospital y de Sangamo Therapeutics Inc., podrían conducir a un tratamiento potencialmente prometedor para los pacientes con esta devastadora enfermedad.
Como se describe en Science Advances, la estrategia implica una tecnología de regulación genética denominada factores de transcripción de proteínas de dedos de cinc (ZFP-TF), que son proteínas de unión al ADN que pueden aprovecharse para dirigir y afectar la expresión de genes específicos. En este caso, la terapia se diseñó para dirigir y silenciar la expresión del gen que codifica la proteína tau. Los ratones con la enfermedad de Alzheimer recibieron una única inyección del tratamiento, en el cual se empleó un virus inofensivo para llevar las ZFP-TF a las células, directamente en la región del hipocampo del cerebro o por vía intravenosa en un vaso sanguíneo. El tratamiento con ZFP-TFs redujo los niveles de proteína tau en el cerebro entre un 50% y un 80% hasta los 11 meses, el punto de tiempo más largo estudiado. Y lo que es más importante, la terapia revirtió algunos de los daños relacionados con el Alzheimer que estaban presentes en las células cerebrales de los animales.
"La tecnología funcionó tal y como esperábamos: reduciendo sustancialmente la tau durante todo el tiempo que observamos, sin causar efectos secundarios que pudiéramos ver incluso a lo largo de muchos, muchos meses, y mejorando los cambios patológicos en los cerebros de los animales", dice el autor principal, el doctor Bradley Hyman, que dirige la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer en el Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de Mass General. "Esto sugiere un plan a seguir para intentar ayudar a los pacientes".
La sencillez de la terapia la convierte en un enfoque especialmente atractivo. "Este fue el resultado de un único tratamiento de terapia de regulación génica, que pudo administrarse mediante una inyección en el torrente sanguíneo", dice Hyman. "Aunque esta terapia está lejos de los pacientes, ya que habría que hacer muchas más pruebas de desarrollo y seguridad, es un primer paso prometedor y emocionante".
El estudio fue apoyado principalmente por Sangamo, en virtud de un acuerdo de investigación patrocinado por Mass General. La financiación también fue proporcionada por Mass General y el Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas (DZNE) de la Fundación Helmholtz, la Fundación JPB, el Instituto Nacional del Envejecimiento y la Fundación BrightFocus.
Acerca de Massachusetts General Hospital
Massachusetts General Hospital, fundado en 1811, es el hospital docente original y más grande de la Facultad de Medicina de Harvard. El Instituto de Investigación de Mass General lleva a cabo el programa de investigación hospitalaria más grande de la nación, con un presupuesto anual de investigación de más de un billón de dólares y comprende más de 9.500 investigadores que trabajan en más de 30 institutos, centros y departamentos. En agosto de 2020, Mass General fue nombrado el número 6 de la nación por U.S. News & World Report en su lista de "Los Mejores Hospitales de América".
Translation of "Gene therapy using 'zinc fingers' may help treat Alzheimer’s disease, animal study shows," originally published on March 19, 2021 and translated on July 8, 2021.
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